黃曉軍教授長(zhǎng)期聚焦白血病等其他惡性血液疾病的前沿研究和臨床,創(chuàng)建骨髓移植中國(guó)科學(xué)新方案—“北京方案”,解決了“供者來源匱乏”這一世界性醫(yī)學(xué)難題,使親屬成為移植供者的概率由不足25%上升至接近;顯著提高了患者生存,使半相合移植白血病的3年生存率從約20%升至70%左右。北京方案改變了世界半相合移植“不可逾越”的傳統(tǒng)觀念,使半相合移植成為白血病一線方案,促進(jìn)了全球白血病和骨髓移植學(xué)科的在近20年的長(zhǎng)足進(jìn)步。
黃曉軍教授主持國(guó)家863計(jì)劃、國(guó)家杰出青年基金、國(guó)家自然基金重點(diǎn)項(xiàng)目等國(guó)家項(xiàng)目,在白血病等惡性血液病的、診斷等方面進(jìn)行了系統(tǒng)性和開創(chuàng)性工作,以或通訊作者身份在新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志(New Eng J Med,2篇)、臨床腫瘤學(xué)(J Clin Oncol,1篇)、血液學(xué)(Blood,6篇)、白血病(Leukemia,5篇)等國(guó)際期刊發(fā)表SCI論文190篇,主編專著20部。牽頭制定多項(xiàng)中國(guó)及亞太血液病指南/標(biāo)準(zhǔn)并推廣普及,主持我國(guó)高水平多中心臨床研究,領(lǐng)導(dǎo)建設(shè)中國(guó)造血干細(xì)胞移植登記數(shù)據(jù)庫(kù)、慢性髓性白血病聯(lián)盟,促進(jìn)我國(guó)血液病診治的規(guī)范化及人才建設(shè)。
造血干細(xì)胞移植是白血病的有效方式,供者來源缺乏是一世界性難題,北京大學(xué)人民醫(yī)院黃曉軍團(tuán)隊(duì)在自創(chuàng)的粒細(xì)胞集落刺激因子誘導(dǎo)免疫耐受的基礎(chǔ)上,對(duì)單倍體移植技術(shù)的多個(gè)方面進(jìn)行了創(chuàng)新與改進(jìn),形成國(guó)際公認(rèn)的原創(chuàng)非體外去T單倍體造血干細(xì)胞移植體系——“北京方案”;“北京方案”白血病取得與同胞全合一致的療效。2016年,該方案被世界骨髓移植協(xié)會(huì)推薦作為全球缺乏全相合供體的移植可靠方案;該方案還被寫入國(guó)際骨髓移植教材,并被美國(guó)、英國(guó)等國(guó)骨髓移植相關(guān)指南引用。
“北京方案”白血病取得與同胞全合一致的療效。2016年,該方案被世界骨髓移植協(xié)會(huì)推薦作為全球缺乏全相合供體的移植可靠方案;該方案還被寫入國(guó)際骨髓移植教材,并被美國(guó)、英國(guó)等國(guó)骨髓移植相關(guān)指南引用。“北京方案”改變了全球造血干細(xì)胞移植的格局,近3年已成為我國(guó)來源類型的移植方式,也促進(jìn)了歐美單倍體移植的快速發(fā)展,使造血干細(xì)胞移植進(jìn)入“人人都有供者”的新時(shí)代. 主要貢獻(xiàn)如下: (1) 發(fā)展完善了國(guó)際原創(chuàng)的單倍體移植體系:突破免疫屏障,使造血干細(xì)胞移植這種白血病方法不再限于“配型相合”,“父母供子女,子女供父母”等“單倍體移植”模式取得與全合移植相同療效。此體系的發(fā)展與應(yīng)用成功解決了“供者匱乏”這一困擾全世界的關(guān)鍵臨床問題,迎來了“人人都有移植供者”新時(shí)代。 (2)移植合并癥防治:建立了以分層乃至個(gè)體化為特色的移植后白血病復(fù)發(fā)及移植物抗宿主病新型防治體系,臨床上實(shí)現(xiàn)了抗白血病效應(yīng)和移植物抗宿主作用分離,提高了患者生存。 (3)白血病分層與靶向:國(guó)際上首次證實(shí)口服砷劑可替代靜脈砷劑急性早幼粒細(xì)胞白血?。ˋPL),在此基礎(chǔ)上證實(shí)非高危APL患者口服砷劑聯(lián)合維甲酸即可獲長(zhǎng)期生存,首次實(shí)現(xiàn)了不輸液、不化療白血病可行性;還發(fā)現(xiàn)APL砷劑耐藥時(shí)新的“突變熱點(diǎn)區(qū)”。