醫(yī)院擁有教育部兒科學(xué)國家重點學(xué)科和教學(xué)團隊，是首都醫(yī)科大學(xué)兒科醫(yī)學(xué)院和兒科學(xué)系所在地，現(xiàn)有教授、副教授116人，承擔著本科及博士、碩士研究生、七年制兒科專業(yè)，護理大專及繼續(xù)醫(yī)學(xué)教育等多層次教學(xué)任務(wù)，并設(shè)有博士后流動站，每年為社會輸送大量兒科人才。

北京兒童醫(yī)院積極發(fā)揮學(xué)科作用，領(lǐng)航兒科行業(yè)發(fā)展。2013年牽頭組建北京兒童醫(yī)院集團，創(chuàng)新“病人不動、醫(yī)生移動”的模式服務(wù)全國患兒，目前理事單位成員已達57家。醫(yī)院與美國、俄羅斯、加拿大、意大利、澳大利亞、瑞典、德國、法國、日本、新加坡等國家的兒童醫(yī)療機構(gòu)和科研院所建立了良好的關(guān)系和廣泛的合作，是科技部認定的兒童重大疾病國際科技合作基地。

醫(yī)院以病人為中心，全心全意為兒童服務(wù)，大力弘揚“公慈勤和”院訓(xùn)精神，涌現(xiàn)出全國道德模范、全國共產(chǎn)黨員賈立群同志等杰出代表。醫(yī)院堅持公益，始終“關(guān)注兒童、關(guān)注健康”，成立“北京兒童健康基金會”，扶助困難家庭患兒就醫(yī);組織醫(yī)療骨干參加援疆援藏任務(wù)、“人才京郊行”、大型義診活動，為偏遠地區(qū)和基層單位的兒童送醫(yī)、送藥、送健康;開展免費救治西藏先心病、唇腭裂患兒活動，舉辦血友病、糖尿病、白血病兒童夏令營，讓患兒感受到社會的溫暖。

目前科室開展異基因造血干細胞移植和自體造血干細胞移植，異基因造血干細胞移植包括HLA配型全相合移植和半相合(單倍體)移植，干細胞來源包括骨髓、外周血、臍帶血。目前造血干細胞移植千余例，其中2/3為單倍體造血干細胞移植。病種包括白血病、淋巴瘤、神經(jīng)母細胞瘤、再生障礙性貧血、噬血細胞綜合征、慢性EB病毒感染等兒童血液腫瘤疾病，也包括石骨癥、腦白質(zhì)營養(yǎng)不良、免疫缺陷病等先天遺傳代謝性疾病。依托于國家兒童醫(yī)學(xué)中心多學(xué)科技術(shù)支持，對難治/復(fù)查白血病及腫瘤疾病、先天遺傳代謝病、免疫相關(guān)疾病、小年齡組患兒以及復(fù)雜重癥病例的移植經(jīng)驗豐富，現(xiàn)為國內(nèi)的石骨癥的移植中心，同時在噬血細胞綜合征及慢性活動性EB病毒感染及相關(guān)疾病的也處于國際水平。結(jié)合兒科病人的特點，相對于其他移植中心，更注重了對移植前后病人的生存質(zhì)量、營養(yǎng)管理、生長發(fā)育的監(jiān)測及干預(yù)。設(shè)有由專業(yè)醫(yī)護、心理及醫(yī)務(wù)社工團隊組成的舒緩小組，對患兒進行疼痛癥狀管理，患兒及家長的心理疏導(dǎo)，進一步提高患兒的生存質(zhì)量。