醫(yī)院以病人為中心，全心全意為兒童服務，大力弘揚“公慈勤和”院訓精神，涌現(xiàn)出全國道德模范、全國共產(chǎn)黨員賈立群同志等杰出代表。醫(yī)院堅持公益，始終“關注兒童、關注健康”，成立“北京兒童健康基金會”，扶助困難家庭患兒就醫(yī);組織醫(yī)療骨干參加援疆援藏任務、“人才京郊行”、大型義診活動，為偏遠地區(qū)和基層單位的兒童送醫(yī)、送藥、送健康;開展免費救治西藏先心病、唇腭裂患兒活動，舉辦血友病、糖尿病、白血病兒童夏令營，讓患兒感受到社會的溫暖。

北京兒童醫(yī)院先后獲得“全國文明單位”“首都文明單位標兵”“首都文明服務示范窗口”“?？漆t(yī)院”“雙十佳人民滿意醫(yī)院”“北京三甲醫(yī)院”榮譽稱號及“首都勞動獎狀”“全國五一勞動獎狀”。

目前科室開展異基因造血干細胞移植和自體造血干細胞移植，異基因造血干細胞移植包括HLA配型全相合移植和半相合(單倍體)移植，干細胞來源包括骨髓、外周血、臍帶血。目前造血干細胞移植千余例，其中2/3為單倍體造血干細胞移植。病種包括白血病、淋巴瘤、神經(jīng)母細胞瘤、再生障礙性貧血、噬血細胞綜合征、慢性EB病毒感染等兒童血液腫瘤疾病，也包括石骨癥、腦白質營養(yǎng)不良、免疫缺陷病等先天遺傳代謝性疾病。依托于國家兒童醫(yī)學中心多學科技術支持，對難治/復查白血病及腫瘤疾病、先天遺傳代謝病、免疫相關疾病、小年齡組患兒以及復雜重癥病例的移植經(jīng)驗豐富，現(xiàn)為國內的石骨癥的移植中心，同時在噬血細胞綜合征及慢性活動性EB病毒感染及相關疾病的也處于國際水平。結合兒科病人的特點，相對于其他移植中心，更注重了對移植前后病人的生存質量、營養(yǎng)管理、生長發(fā)育的監(jiān)測及干預。設有由專業(yè)醫(yī)護、心理及醫(yī)務社工團隊組成的舒緩小組，對患兒進行疼痛癥狀管理，患兒及家長的心理疏導，進一步提高患兒的生存質量。

開展的特色診療項目包括特發(fā)性眼球震顫等復雜斜視的手術及發(fā)病機制研究，兒童及嬰幼兒角膜移植手術，兒童眼球震顫及白內障術后個性化視覺功能重建，早產(chǎn)兒視網(wǎng)膜病變的綜合診治，Ritleng淚道插管手術、微創(chuàng)淚道重建術、鼻內窺鏡鼻腔淚囊吻合術等復雜兒童淚道疾病、利用GORE-TEX新型材料進行額肌懸吊術兒童上瞼下垂，先天性小瞼裂綜合征微創(chuàng)手術，視網(wǎng)膜母細胞瘤的個性化綜合， 360°微導管引導下小梁切開術先天性青光眼等。